Ahora que la mutación genética y la causa para el CAPS se ha encontrado, se han descubierto, o se están desarrollando las medicaciones nuevas que apuntan la fuente principal de la inflamación - el exceso de producción y la sobre-secreción de la interleucina 1ß (IL-1ß) por inflamasomas de la criopirina alterada.
Las drogas nuevas pueden prevenir señalar celular de Interleukin-1ß (IL-1ß) en pacientes del CAPS. Los medicamentos aprobados por la FDA incluyen Kineret (anakinra) que está aprobado en los EE.UU. para los pacientes con la forma NOMID de CAPS, además de
Arcalyst (rilonacept) y Ilaris (canakinumab) que han sido aprobados en los EE.UU. para los pacientes con la FCAS y MWS formas de CAPS. Más información acerca de estos tres tratamientos se enumeran a continuación, con enlaces a la información de prescripción y la información de la aprobación de estos medicamentos para otros países fuera de los EE.UU.. Por favor, consulte los sitios web oficiales de las compañías farmacéuticas más abajo para tener la información más actualizada acerca de estos medicamentos.
Esta medicación es un Interleukin-1ß (IL-1ß) que bloquea la medicación. Los pacientes con el CAPS tienen un exceso de producción constante de IL-1ß debido a la mutación genética NLRP3(CIAS1). El ARCALYST inhibe IL-1ß por IL-1ß de atadura y que neutraliza en la sangre que circula antes de que IL-1ß pueda atar a los receptores de IL-1ß en las superficies de células. Esto puede evitar que las células sean accionadas para activar la producción del aumento de mediadores inflamatoria. Una vez que IL-1ß se una al ARCALYST, se atrapa” y se elimina el IL-1ß “del cuerpo en un cierto plazo. Información de la droga del ARCALYST
El ARCALYST ha demostrado ser muy eficaz, con una gran reducción en la inflamación y una disminución de síntomas de pacientes del FCAS y del MWS.
El ARCALYST aprobado del FDA en 2008 para los pacientes con el MWS o FCAS que son 12 años y más viejos. La droga se da como inyección subcutánea semanal.
Ilaris (canakinumab) es anticuerpos monoclonales contra IL-1ß. La mutación genética NLRP3 que causa el CAPS conduce a una superproducción constante de IL-1ß por el inflamasoma criopirina, que untreated izquierdo conduce a la inflamación creciente a través del cuerpo.
Ilaris tiene una afinidad fuerte para IL-1ß humano, y puede atar específicamente a IL-1ß en el cuerpo por muchas semanas. Ilaris puede bloquear el IL-1ß de obrar recíprocamente con los receptores celulares de IL-1ß, que previene la activación accionada IL-1ß y la producción de mediadores inflamatoria crecientes en pacientes con el CAPS. Ilaris no ata al agonista de la alfa Il-1 o del receptor Il-1 (ra del IL-1) en el cuerpo. http://www.centerwatch.com/drug-information/fda-approvals/drug-details.aspx?DrugID=1034
Ilaris, hecho por Novartis es aprobado para el uso en pacientes con el CAPS que es 4 años de la edad o más viejos, y se da como una inyección subcutánea cada 8 semanas.
Hay algunos ensayos clínicos en curso de Ilaris en los E.E.U.U. para los pacientes con NOMID/CINCA, pero la medicación todavía no ha recibido la aprobación para las formas de NOMID/CINCA de CAPS en Estados Unido.
Ilaris era aprobado para el uso en todas las formas de CAPS (NOMID/CINCA incluyendo) en la unión europea y de Suiza en 2009.
En 2010, Ilaris fue aprobado en Canadá para los pacientes con el CAPS, e indicó la aprobación para los pacientes con el FCAS y el MWS. El informe también indicó que “Ilaris puede también ser utilizado en Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease ()/del NOMID neurológicos infantil crónica, cutánea, el Síndrome de articular (CINCA). Los datos clínicos para apoyar el uso de Ilaris en pacientes con este fenotipo siguen siendo muy limitados.” http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/prodpharma/sbd-smd/phase1-decision/drug-med/nd_ad_2010_ilaris_131009-eng.php
Kineret (anakinra) es una forma sintética recombinant, no-glycosylated de receptor antagonista humano de Interleukin-1ß (Il-1RA). El human Il-1RA natural endógena se encuentra en cantidades pequeñas en el cuerpo, y regula la interleucina 1ß (IL-1ß). Los pacientes con una producción excesiva de Il-1ß en el cuerpo no tienen bastante de su propio Il-1RA para controlar la cantidad excesiva de Il-1ß.
Kineret, una forma sintética del Il-1RA, actúa en el cuerpo como el ser humano endógena Il-1RA para inhibir Il-1ß que ata al tipo 1 de Il-1 receptor (Il-1 RA), que ayuda a inhibir la actividad biológica de Il-1ß en el cuerpo
Kineret, realizado por el sueco Orphan Biovitrum (SOBI), recibió la designación de fármaco huérfano (ODD) por la FDA de los EE.UU. para el tratamiento de CAPS en agosto de 2010. El 08 de enero 2013 SOBI anunció que los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado Kineret ® (anakinra) para el tratamiento de niños y adultos con enfermedad inflamatoria multisistémica de inicio neonatal (NOMID)también conocido como neurológicos infantiles, cutánea crónica y síndrome de articular (CINCA). Kineret ® es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para el NOMID/CINCA, la forma más grave de los síndromes periódicos asociados a criopirina (CAPS).
Esta es la primera aprobación que permite el uso de Kineret en niños. Kineret fue aprobado para NOMID/CINCA bajo una designación de fármaco huérfano. Una revisión de la prioridad fue concedida por la FDA sobre la base de potencial del producto para proporcionar un avance significativo en la terapia para la población de pacientes NOMID/CINCA donde no existe una terapia adecuada. SOBI proporcionará una jeringa precargada con una etiqueta graduado para permitir la dosificación flexible en niños. Kineret ha sido aprobado para la reducción de los signos y síntomas de la artritis reumatoide (AR) en adultos desde 2001. Aquí es el 08 de enero 2013 comunicado de prensa de SOBI Press Release Información de la droga de Anakinra
